Neue Gentherapie in England zeigt Erfolg

Großer Fortschritt

Forscher finden neuen Weg, unheilbaren Blutkrebs zu behandeln

Eine besonders aggressive Form von Blutkrebs galt lange als unheilbar. Nun haben Ärzte in London mit einer neuartigen Gentherapie überraschende Erfolge erzielt.

Wenn Chemotherapien und Stammzelltransplantationen nicht mehr helfen, bleibt oft nur noch die Palliativmedizin. Genau in dieser scheinbar aussichtslosen Situation befanden sich zehn Patienten – acht Kinder und zwei Erwachsene – als Ärzte in London ein neues Verfahren wagten: eine Gentherapie, die tief ins Erbgut eingreift. Die Ergebnisse sind überraschend positiv.

Die betroffenen Patienten litten an T-ALL, einer seltenen, besonders aggressiven Variante der Leukämie. Dabei entarten T-Zellen, jene weißen Blutkörperchen, die eigentlich Krankheitserreger bekämpfen. In etwa 20 Prozent der Fälle betrifft dieser Krebs Kinder und Jugendliche.

Auch bei Alyssa Tapley war das der Fall. Die heute 16-Jährige aus Großbritannien war mit zwölf Jahren erkrankt. Chemotherapie und eine Knochenmarktransplantation hatten nicht geholfen. Erst die neuartige Gentherapie rettete ihr das Leben. Das berichten die Forscher nun im Fachblatt „The New England Journal of Medicine“.

Die Methode basiert auf dem sogenannten Base Editing – einer präzisen Genveränderung, bei der einzelne Bausteine der DNA gezielt umgeschrieben werden, ohne sie zu durchtrennen. In Kombination mit einer sogenannten CAR-T-Zelltherapie entsteht daraus eine Art „lebendes Medikament“. Das heißt: Lebende Zellen werden verabreicht.

Da bei der Krebsform T-ALL die körpereigenen T-Zellen vom Krebs befallen sind, nutzten die Ärzte T-Zellen von gesunden Spendern. Diese wurden gentechnisch so verändert, dass sie gezielt alle Krebszellen angreifen, ohne vom Körper als fremd erkannt und zerstört zu werden.

Anschließend schalteten die Ärzte das Immunsystem der Patienten vollständig aus und ersetzten es mit dem neuen, umprogrammierten Abwehrsystem.

Neben Alyssa wurden zehn weitere schwerkranke Patienten im Rahmen einer klinischen Studie behandelt. Bei neun von ihnen ging der Krebs deutlich zurück. Sie konnten im Anschluss eine Stammzelltransplantation erhalten. Sieben Patienten sind laut den Studienautoren auch Monate bis Jahre später noch krankheitsfrei.

Die Therapie ist extrem belastend: wochenlange Klinikaufenthalte, ein hohes Infektionsrisiko, vollständige Zerstörung des Immunsystems. In zwei Fällen kam der Krebs zurück, vermutlich, weil sich die Krebszellen tarnten. Dennoch sehen Experten in der Methode einen Durchbruch.

„Vor ein paar Jahren wäre das noch Science-Fiction gewesen. Die Behandlung ist hart, aber wenn sie funktioniert, dann funktioniert sie sehr gut“, sagte Waseem Qasim vom University College London. Die Ergebnisse geben Hoffnung, vor allem denjenigen, für die es bislang keine wirksame Behandlung gab.