„Darauf habe ich 20 Jahre gewartet“
Medizinischer Durchbruch? Tödliche Krankheit offenbar geheilt
Aktualisiert am 25.11.2025 – 17:44 UhrLesedauer: 3 Min.
Die Prognose für den kleinen Oliver war düster: körperlicher Verfall, geistiger Rückschritt, früher Tod. Doch jetzt scheint seine Krankheit besiegt zu sein. Die Therapie könnte vielleicht auch anderen Menschen helfen.
Die Universität von Manchester ist voller Hoffnung, einen weitreichenden medizinischen Durchbruch bei der Behandlung von Erbkrankheiten erzielt zu haben. Die Forscher glauben, mit einer neu entwickelten Therapie in Zukunft weltweit Menschen mit unterschiedlichen Gendefekten heilen zu können.
„Darauf habe ich 20 Jahre gewartet“, erklärte Studienleiter Simon Jones der BBC. Er forsche seit Langem an Behandlungsmethoden für Kinder mit seltenen Gendefekten und habe schon zahlreiche seiner kleinen Patienten sterben sehen. Über die neue Therapie sagte Jones: „Dies ist eine wirklich vielversprechende Entwicklung, die den Weg für die Behandlung von Erbkrankheiten ebnen und Familien Hoffnung geben könnte.“
Als erster Patient wurde Oliver im Februar mit der neuen Methode behandelt. Bei dem Dreijährigen war Morbus Hunter diagnostiziert worden, eine seltene Stoffwechselerkrankung, auch Mukopolysaccharidose Typ II (kurz: MPS II) genannt. Kinder mit dieser Erbkrankheit können ein bestimmtes Enzym nicht produzieren, das komplexe Zuckermoleküle abbaut. Mit der Zeit reichern sich die Zuckerbausteine in Organen und Gewebe an.
Die Folgen sind für den ganzen Körper vielfältig. Bei einem schweren Verlauf sterben die Kinder oft, bevor sie ihr 20. Lebensjahr erreichen. Bis dahin leiden sie unter entzündeten Gelenken, Organe vergrößern sich, die Luftröhre verengt sich, die Betroffenen bekommen Atemprobleme.
Manche Kinder leiden unter Sehstörungen oder verlieren langsam ihr Gehör. Außerdem kann es zu geistigem Rückschritt kommen, was als eine Art Demenz im Kindesalter beschrieben wird. Dies erleben betroffene Familien als besonders bedrückend: Die Kinder vergessen, was sie gelernt haben. Manche sind irgendwann nicht mehr in der Lage, mehr als ein paar Worte zu sprechen.
Bisher gab es keine Heilungsaussichten, nur ein wenig Linderung: Dabei wird Patienten per wöchentlicher Infusion ein Medikament als Enzymersatz verabreicht. Die Therapie reduziert die Gelenkentzündungen und die Organprobleme. Den geistigen Abbau kann sie aber nicht stoppen.
Die Behandlung, die im Februar an Oliver vorgenommen wurde, sieht anders aus. Dem Jungen wurden Stammzellen entnommen, dann ersetzten die Forscher das defekte Gen – und injizierten ihm die veränderten Zellen wieder. Offenbar mit Erfolg: Die Fortschritte, die Oliver in den vergangenen Monaten nach der einmalig vorgenommenen Therapie gemacht habe, seien enorm.
